Inclisiran è un farmaco sperimentale per il trattamento dell’ipercolesterolemia. Appartiene alla classe di farmaci innovativi altamente selettivi definiti siRNA, di cui vi ho già parlato.

In questo studio di Fase 2 (la seconda fase dello sviluppo clinico di un farmaco prima della sua immissione in commercio), multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, inclisiran è stato somministrato per iniezione sottocutanea in 501 pazienti ad alto rischio cardiovascolare con elevati livelli di colesterolo LDL. I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere una singola dose di placebo o 200, 300, o 500 mg di inclisiran, o due dosi (ai giorni 1 e 90) di placebo o 100, 200, o 300 mg di inclisiran. La somministrazione di inclisiran ha prodotto riduzioni dose-dipendenti delle concentrazioni di PCSK9 e colesterolo LDL nel sangue. A tre mesi dall’inizio della terapia, la concentrazione di colesterolo LDL è diminuita del 28-42% nei pazienti che avevano ricevuto una singola iniezione, e del 35-52% in quelli trattati con due iniezioni. Eventi avversi gravi sono stati registrati nell’11% dei pazienti trattati con inclisiran e nell’8% dei pazienti che avevano ricevuto placebo.