Lo scopo della terapia per tutte le forme d’amiloidosi è quello di ridurre la concentrazione plasmatica del precursore proteico al fine di favorirne il riassorbimento e, al contempo, di ridurre la formazione di fibrille e la loro infiltrazione negli organi bersaglio. Nelle amiloidosi AL tale scopo si può raggiungere contrastando e possibilmente eradicando il clone plasmacellulare responsabile della produzione di catene leggere. Il trapianto di cellule staminali autologhe è il trattamento più efficace, possibile tuttavia solo in unnumero limitato di soggetti affetti. Per coloro i quali non possono eseguire il trapianto, a causa delle co-morbilità e/o delle caratteristiche personali, la terapia di scelta è il trattamento chemioterapico.

Nella forma ATTR wild-type sono ad oggi impiegati farmaci capaci di stabilizzare la struttura terziaria della transtiretina così da ridurre la produzione di monomeri di transtiretina e rallentare il processo di fibrillogenesi. Nella forma mATTR il trapianto di fegato appare, almeno nelle forme iniziali, il trattamento di scelta, essendo la quasi totalità della transtiretina mutata prodotta dal fegato. Nei pazienti che non possono essere sottoposti a trapianto è possibile l’impiego di farmaci in grado di silenziare il gene TTR; sono molecole RNA anti-senso in grado di bloccare la traduzione dell’mRNA nel precursore proteico. Stabilizzatori e anti-senso hanno dimostrato di migliorare la qualità della vita e di ritardare la progressione della neuropatia nei pazienti con amiloidosi ATTR ereditaria.