La Lomitapide (Lojuxta®) è il primo inibitore della proteina di trasferimento microsomiale dei trigliceridi (MTP) approvato come farmaco innovativo per la terapia di pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Agisce legandosi direttamente e selettivamente all’MTP riducendo così l’assemblaggio e la secrezione delle lipoproteine contenenti apo-B sia nel fegato che nell’intestino.

L’efficacia e la sicurezza della Lomitapide sono stati valutati in diversi studi clinici, che hanno dimostrato una riduzione media dei livelli plasmatici di colesterolo-LDL superiore al 50%. La Lomitapide presenta generalmente una buona tollerabilità; gli eventi avversi più comuni sono, come atteso sulla base del meccanismo d’azione, a livello gastrointestinale ed epatico.
Per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine della Lomitapide nella pratica clinica  “real life”, è stato istituito il registro europeo LOWER, che raccoglie dati sui pazienti con HoFH europei trattati con Lomitapide. L’analisi dei dati relativi ai primi 5 anni (dall’istituzione del registro al febbraio 2019) conferma l’efficacia di Lomitapide utilizzando dosaggi più bassi rispetto al trial di Fase III (dose mediana: 10 mg vs 40 mg). Inoltre non sono stati segnalati eventi avversi inattesi e l’incidenza di eventi avversi seri e di ipertransaminasemia è stata più bassa di quella registrata nei trials di Fase III.

J Clin Lipidol (IF=3.860) 2020 Aug 18. doi: 10.1016/j.jacl.2020.08.006